10:0全票通过!全球首个临床针对癌症的CAR-T即将上市丨热点

9月 11, 2021 健康社会

特大好消息!!!

美国时间7月12日,美国食品和药物管理局(FDA)肿瘤药物专家谘询委员会就诺华CAR-T产品CTL-019的BLA(生物制品申报)申请资料进行了讨论和投票表决,最终以全票(10票)支持,0票否决的结果建议批准CTL-019上市。该产品用于治疗急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童患者和年轻患者。诺华公司表示如果FDA最终审批通过,这将是全球首个被批准用于临床的Car-T治疗产品。

CAR-T药物CTL-019审批和普通产品一样,FDA需要考虑它药物风险和治疗功效,但起决定性作用的还是药物的安全性问题。据了解,CAR-T是一种针对癌症患者的免疫细胞疗法。先将患者自身的T细胞分离出来,并经过具有靶向机制的嵌合抗原装饰和扩增后重新输注回患者体内,以激活患者的免疫系统来识别并杀伤肿瘤细胞,并且CAR-T细胞不会伤害患者体内的正常细胞,这是一个伴有巨大个体差异的操作过程,具有很高的不确定性。这也是FDA对于CAR-T疗法最关注的地方。

其实这种实验性的疗法往往能够以全新的方法来帮助治疗癌症,如果科学家们能够让新型疗法安全有效地发挥作用,那么早期多项研究或许就能够给研究人员带来一定希望,利用机体的免疫细胞来帮助治疗白血病或淋巴瘤患者。研究者David Maloney利用名为CAR-T的细胞成功对癌症患者Shefveland进行了治疗,他表示,新型的免疫疗法展现了机体免疫系统难以置信的强大力量。另一位研究者Stanley

Riddell则认为,当我们谈到那些没有任何治疗选择的患者时,使用新型疗法或许就能够在数周后发现患者机体的肿瘤或白血病开始慢慢消失。

美国国家癌症研究所的谘询委员会成员

James Gulley博士(图片来源:Twitter)

来自美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的谘询委员会委员JamesGulley博士指出:「这是一种新型治疗方法,医疗需求尚未得到满足,CTL-019疗效好、风险缓解策略较好。」

但是在以往这些成功的研究中,部分或全部的患者经历了细胞因子释放综合征 (CRS),这也是临床的一个巨大风险,甚至会导致一些病例死亡。诺华报导了三例与 CTL-019相关的 CRS

相关死亡,指出每个死亡病例的感染都是独立的,该综合征严重程度往往与疾病负担相对应。此前诺华也在电话会议表示仍在对CAR-T产品的制备过程进行优化,以降低失败率,保证满足批量生产的需求。诺华公司代表Fisk则表示详细的制备过程涉及智慧财产权保护,不会向公众披露。

总之CAR-T产品CTL-019的出现,在治疗癌症的路上带来了前所未有的功绩,至于到底能不能完全治癒癌症,现在还不好下定论,但是他的成功是无可置疑的,我们应该耐心等待,相信CAR-T会带给我们更多惊喜。

作者 鸿, 儒

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